Компания Editas Medicine опубликовала новые доклинические данные о прогрессе EDIT-401 как потенциального лечения гиперлипидемии на ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии в 2026 году

Новые данные демонстрируют перспективный доклинический профиль безопасности и устойчивое снижение уровня ЛПНП на ≥90% с одной дозой EDIT-401 у нечеловекообразных приматов в течение примерно 6 месяцев.

EDIT-401 представляет собой экспериментальное средство генной терапии, разработанное для снижения уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), которые связаны с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний. В рамках текущих исследований на приматах была проведена однократная инъекция генной терапии, после чего проводился мониторинг на протяжении полугода. Эти результаты поддерживают дальнейшее развитие технологии согласования генов для потенциального клинического использования у людей.