Компания Edgewise Therapeutics сообщила о положительных результатах программы по исследованию севасемтена для лечения миодистрофии Беккера и Дюшенна

Новые открытые данные по лечению болезни Беккера продемонстрировали устойчивую стабилизацию заболевания в течение трех лет, что укрепляет предыдущие клинические выводы. Текущие ключевые испытания и встреча с FDA типа C обеспечивают четкий путь к потенциальной регистрации севасемтена в качестве первой терапии для лечения болезни Беккера. Обнадеживающие наблюдения фазы 2 для лечения дистрофии Дюшенна определяют дозировку и информируют о дизайне для фазы 3. Руководство компании Edgewise обсудит эти обновления в четверг, 26 июня, в 8:30 утра по восточному времени на виртуальном мероприятии для инвесторов.

Болезнь Беккера и дистрофия Дюшенна являются редкими генетическими заболеваниями, поражающими мышцы. Разработка первых терапий для этих заболеваний может значительно улучшить качество жизни пациентов и предложить новые методы лечения в области неврологии и генетики. Разработка препарата севасемтен продвигается в сотрудничестве с ведущими научно-исследовательскими учреждениями.