Компания CRISPR Therapeutics объявляет о положительных результатах первой фазы клинических испытаний CTX310®, демонстрирующих значительное и длительное редактирование гена ANGPTL3, а также снижение уровня триглицеридов и липидов

Компания CRISPR Therapeutics, специализирующаяся на разработке инновационных лекарств на основе генов для серьезных заболеваний, представила положительные данные первого этапа клинических испытаний CTX310®. Это экспериментальная терапия с использованием CRISPR/Cas9 для редактирования генов, нацеленная на белок ANGPTL3. Единовременное лечение с применением CTX310 продемонстрировало стойкое и дозозависимое снижение уровня циркулирующего ANGPTL3 в организме, в среднем на 73% (максимум 89%). Среднее снижение уровня триглицеридов (TG) составило 55% (максимум 84%), а липопротеинов низкой плотности (LDL) — 49% (максимум 87%) при наивысшей дозе препарата. Исследование не выявило серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, и значительных изменений (≥3 степени) в уровне трансминаз печени.

Среди участников с повышенным исходным уровнем триглицеридов (>150 мг/дл) наблюдалось среднее снижение TG на 60% при применении терапевтических доз. Результаты исследования одновременно опубликованы в The New England Journal of Medicine в статье, посвященной первому в мире испытанию CRISPR-Cas9 редактирования генов, нацеленного на ANGPTL3.

Использование генетических технологий CRISPR для снижения уровня ANGPTL3 рассматривается как перспективный метод лечения кардиометаболических нарушений. Уровень ANGPTL3, белка, который влияет на липидный обмен, связывается с риском сердечно-сосудистых заболеваний.