Компания Cassava Sciences сообщила о положительных результатах доклинического исследования Симуфилама при эпилепсии, связанной с комплексом туберозного склероза

Исследование на мышиной модели комплекса туберозного склероза (КТС) дополнительно подтвердило противосудорожную активность симуфилама. Работа проведена в сотрудничестве с TSC Alliance с использованием широко признанной модели с нокаутом гена Tsc1. Первое клиническое исследование симуфилама при эпилепсии, связанной с КТС, ожидается к началу в первом полугодии 2026 года.

КТС — редкое генетическое заболевание, обусловленное мутациями в генах TSC1 или TSC2, что приводит к гиперактивации сигнального пути mTOR и поражению нескольких органов. По данным клинических наблюдений, эпилептические приступы возникают у примерно 80–90% пациентов с КТС, при этом у значительной части отмечается лекарственная резистентность. Симуфилам — пероральная малая молекула, нацеленная на белок филамин A; ранее препарат изучался при болезни Альцгеймера, включая многоцентровые исследования поздних стадий.