Компания Cassava Sciences сообщает о положительных результатах доклинического исследования препарата Симюфилам для лечения эпилепсии, связанной с туберкулёзным склерозом
Исследование на модели мыши с туберозным склерозом (ТСК) еще раз подтверждает противосудорожную активность симуфилама. Исследование было проведено в сотрудничестве с Альянсом по туберозному склерозу, используя хорошо зарекомендовавшую себя модель с нокаутированным геном Tsc1. Ожидается, что первое клиническое исследование симуфилама при эпилепсии, связанной с ТСК, начнется в первой половине 2026 года.
Туберозный склероз — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к появлению доброкачественных опухолей в различных органах, в том числе в головном мозге, что часто вызывает эпилептические приступы. По оценкам организации TSC Alliance, около 50,000 человек в США страдают от туберозного склероза. Simufilam уже показывал положительные результаты в другой области — лечении болезни Альцгеймера, что дает надежду на его успешное применение и при других расстройствах центральной нервной системы.