Компания BioMarin представила обновленную информацию о ходе третьей фазы клинического испытания препарата BMN 401 у детей в возрасте от 1 до 12 лет с дефицитом ENPP1

В исследовании ENERGY 3 достигнут один из двух совместных первичных конечных точек у детей с дефицитом ENPP1. Лечение препаратом BMN 401 привело к статистически значимому увеличению концентрации неорганического пирофосфата (PPi) в плазме, что является одной из совместных первичных конечных точек исследования. Однако улучшения в оценках Радиографического Глобального Впечатления об Изменениях (RGI-C), другой совместной первичной конечной точке и важной клинической мере изменения тяжести рахита, не наблюдалось. Компания оценивает данные для определения дальнейших шагов.

BioMarin Pharmaceutical Inc. провела это ключевое исследование фазы 3, чтобы лучше понять воздействие препарата BMN 401 на детей в возрасте от 1 до 12 лет, страдающих дефицитом ENPP1. Данный дефицит, вызванный мутацией в гене ENPP1, приводит к различным серьезным последствиям для здоровья, таким как патологическое обызвествление сосудов и рахит. Согласно данным Genzyme Pharmaceuticals, около 1 на 200 000 новорожденных страдает этим заболеванием, что делает его редким, но крайне важным объектом изучения для возможных терапий.