Компания Avidity Biosciences завершила набор участников в когортное исследование биомаркеров в рамках фазы 1/2 испытания FORTITUDE™ препарата Дельпасибарт Бракслосирана (del-brax) для пациентов с лицелопаточно-плечевой мышечной дистрофией

Avidity Biosciences, Inc., биофармацевтическая компания, стремящаяся создать новый класс РНК-терапевтических средств, известных как конъюгаты антител и олигонуклеотидов (AOCs™), объявила о завершении набора участников в когорту биомаркеров в рамках клинического исследования FORTITUDE™ фазы 1/2 препарата делпацибарт браклосиран (del-brax) у людей с фасциоскапулогумеральной мышечной дистрофией (FSHD). Всего в когорту биомаркеров FORTITUDE было включено 51 участник. В компании планируют объявить регуляторное обновление во втором квартале 2025 года, а также провести выравнивание регуляторных аспектов для глобального дизайна фазы 3 клинического испытания del-brax.

Программа FORTITUDE проводится с целью ускоренного одобрения del-brax, который может стать первым в мире одобренным препаратом для лечения фасциоскапулогумеральной мышечной дистрофии. Согласно ожиданиям, представление ключевых данных из когорты по наращиванию дозировки в рамках исследования FORTITUDE также состоится во втором квартале 2025 года. Фасциоскапулогумеральная мышечная дистрофия является одним из наиболее распространенных типов мышечной дистрофии, затрагивающей около 870 тысяч человек во всем мире.