Компания Atossa Therapeutics получила статус орфанного препарата от FDA для (Z)-эндоксифена для лечения дистрофии Дюшенна

Компания Atossa Therapeutics, Inc., находящаяся на стадии клинических исследований и занимающаяся разработкой новых терапий в онкологии и других областях с высокой неудовлетворенной клинической потребностью, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило Зет-эндоксифену статус Орфанного Лекарственного Средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Этот статус поддерживает программу исследования данного препарата в редких педиатрических нервно-мышечных заболеваниях. Ранее препарат уже получил статус для лечения редких педиатрических заболеваний.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией мышечных волокон. Оно в первую очередь затрагивает мальчиков, и в настоящее время нет полноценного лечения, которое позволило бы полностью избавиться от заболевания. Работа над новыми методами лечения, такими как (Z)-эндоксифен, является важной для улучшения качества жизни пациентов и потенциала замедления прогрессирования болезни.