Клиническое исследование фазы I/II Novartis препарата делпацибарт-браклозирана (дел-бракс) при фасциоскулохумеральной мышечной дистрофии достигло основной биомаркерной точки эффективности

Экстренное сообщение в соответствии со статьей 53 LR

Исследование FORTITUDE достигло основных и ключевых второстепенных конечных точек, продемонстрировав снижение уровней KHDC1L и креатинкиназы при сохранении безопасного профиля, соответствующего предыдущим результатам. Del-brax показывает потенциал стать первым модифицирующим заболевание препаратом для Фасциоскулохумеральной мышечной дистрофии (FSHD) — прогрессирующего и необратимого нейромышечного заболевания, которым страдают примерно от 45 до 87 тысяч человек в США и ЕС. Компания Novartis планирует взаимодействовать с регулирующими органами по всему миру для обсуждения данных фаз I/II; в настоящее время осуществляется набор пациентов для фазы III.

Базель, 11 июня 2026 года – Novartis сегодня объявила, что в исследовании FORTITUDE фазы I/II когорты с биомаркерами препарат del-brax достиг своих первичных и ключевых вторичных конечных точек, показав снижение уровней биомаркеров KHDC1L (cDUX) и креатинкиназы, что свидетельствует о сильной активности препарата и снижении повреждения мышц у пациентов с Фасциоскулохумеральной мышечной дистрофией.

FSHD является одним из наиболее распространённых типов наследственной мышечной дистрофии, характеризующимся прогрессирующей слабостью и атрофией мышц лица, плечевого пояса и верхних конечностей. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, способных изменить ход заболевания, что подчёркивает важность разработки эффективных терапий. Исследование FORTITUDE поддерживается ведущими экспертами в области нейромышечных заболеваний и включает мультицентровый международный дизайн.