Клиническое испытание Entrada Therapeutics по лечению ДМД демонстрирует ранние улучшения функциональности и безопасность препарата

Компания Entrada Therapeutics, зарегистрированная на NASDAQ под символом TRDA, сообщила, что начальные данные по первой когорте в её фазе I/II клинического испытания ELEVATE-44-201 показали благоприятную безопасность и переносимость, а также раннее функциональное улучшение у амбулаторных пациентов с дистрофией мышц Дюшенна, или ДМД, имеющих мутации, подлежащие пропуску экзона 44.

Дистрофия мышц Дюшенна – это генетическое заболевание, которое встречается у одного из примерно 3,500-5,000 новорождённых мальчиков во всем мире. Благодаря пропуску специфических экзонов, таких как экзон 44, возможно замедлить прогрессирование болезни и улучшить качество жизни пациентов. Специалисты продолжают исследовать новые подходы к лечению этой сложной болезни, используя современные генные терапии.