Итальянская благотворительная организация стремится получить одобрение EMA на спасенную генную терапию

Фонд «Телетон» ищет одобрение на использование генной терапии для лечения редкого заболевания — синдрома Вискотта-Олдрича. Это генетическое нарушение характеризуется сниженной функцией иммунной системы и тромбоцитопенией, что приводит к повышенной чувствительности к инфекциям и склонности к кровотечениям. В мире такие заболевания встречаются крайне редко, и генная терапия предлагает надежду на долгосрочное улучшение состояния пациентов.