Интратекальное исследование III фазы компании Novartis с использованием онасемногена абепарвовека достигло первичной конечной точки у детей и молодых взрослых со СМА

Специальное сообщение в соответствии со ст. 53 LR Исследование III фазы STEER достигло первичной конечной точки, показав увеличение по сравнению с исходным уровнем общего балла HFMSE у пациентов со СМА, получавших интратекальное лечение онасемногеном абепарвовек (OAV101 IT) OAV101 IT - первая генная терапия, обеспечивающая клинический эффект у не получавших лечения пациентов со СМА в возрасте от двух лет и старше с положительным профилем риск-польза Novartis планирует поделиться результатами с регулирующими органами в 2025 году с целью сделать OAV101 IT доступной для помощи нуждающимся пациентам со СМА Базель, [30 декабря 2024 г.] - Сегодня компания Novartis объявила о положительных результатах исследования STEER III фазы.