Intellia Therapeutics завершила набор участников в международное исследование фазы 3 HAELO препарата Лонвогуран Зиклумеран (lonvo-z) для лечения наследственного ангиоотека

Intellia Therapeutics, Inc., ведущая компания в области генного редактирования, которая специализируется на разработке терапий на основе CRISPR, объявила о завершении набора участников в глобальное исследование третьей фазы HAELO. Это исследование посвящено оценке эффективности препарата lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) для лечения наследственного ангионевротического отека (HAE). Первые результаты ожидаются в первой половине 2026 года. Intellia планирует подать заявку на получение биологической лицензии (BLA) во второй половине 2026 года для поддержки своих планов по запуску препарата в США в первой половине 2027 года.

Наследственный ангионевротический отек является редким генетическим заболеванием, которое характеризуется внезапными и тяжелыми отеками различных частей тела. CRISPR, технология основанная на редактировании генома, позволяет точечно изменять гены, что делает её многообещающим инструментом для лечения генетических заболеваний.