Intellia Therapeutics заявляет об успешном завершении ключевого испытания лечения на основе CRISPR

Компания Intellia Therapeutics сообщила, что основанное на технологии Crispr лечение редкого заболевания, связанного с отечностью, успешно прошло испытания третьей фазы, что является важной вехой для генного редактирования. Это лечение использует технологию Crispr, удостоенную Нобелевской премии, для редактирования ДНК и лечения наследственного ангионевротического отека, состояния, вызывающего потенциально опасные для жизни приступы отеков.

Наследственный ангионевротический отек является генетически обусловленным заболеванием и может приводить к отекам различных частей тела, включая внешние конечности и органы. От этого заболевания страдают примерно 1 из 50,000 человек по всему миру. Intellia Therapeutics активно разрабатывает новые подходы в лечении генетических заболеваний с использованием инновационных технологий редактирования генома.