Intellia Therapeutics сообщила об обновлении клинических испытаний MAGNITUDE препарата Nexiguran Ziclumeran (nex-z)

Компания Intellia Therapeutics, Inc., ведущая клиническая компания в области генной инженерии, нацелена на революцию в медицине с использованием CRISPR-терапии. Сегодня она объявила, что временно приостановила дозирование и скрининг пациентов в рамках своих клинических испытаний фазы 3 MAGNITUDE и MAGNITUDE-2. Эти испытания касаются nex-z для пациентов с транстиретиновой амилоидозой с кардиомиопатией (ATTR-CM) и полинейропатией (ATTR-PN), соответственно.

Транстиретиновая амилоидоз – это редкое наследственное заболевание, вызванное накоплением аномальных белков амилоидов в организме, что ведет к повреждению органов и тканей. CRISPR, революционная методика редактирования генома, позволяет ученым вносить точные изменения в ДНК и рассматривается как перспективный подход к лечению генетических заболеваний. Компания Intellia проводит исследования, чтобы разработать эффективные и безопасные процедуры для пациентов с подобными диагнозами.