Intellia Therapeutics сообщает о положительных долгосрочных результатах первой фазы испытаний препарата Nexiguran Ziclumeran (nex-z) у пациентов с наследственным амилоидозом транстиретина (ATTR) с полинейропатией

Intellia Therapeutics, Inc., ведущая компания в области клинических исследований, занимающаяся разработкой терапий на основе технологии CRISPR, объявила о длительных результатах наблюдения по продолжающемуся исследованию фазы 1 препарата "нексигуран зиклюмеран" (некс-z) для лечения наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN). Результаты были представлены на устной сессии в четверг, 25 сентября, на 5-й Международной ежегодной встрече пациентов и врачей по ATTR-амилоидозу в Бавено, Италия. Эти результаты также были одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine, а презентация доступна в разделе «Научные публикации и презентации» на сайте intelliatx.com.

ATTR-амилоидоз представляет собой редкое наследственное заболевание, которое может вызывать утолщение стенок нервов и органов из-за накопления аномальных белков. Исследование фазы 1 направлено на оценку безопасности и переносимости препарата у пациентов. Intellia Therapeutics активно занимается разработкой инновационных подходов для лечения отредактированием генов сложных генетических заболеваний.