Intellia Therapeutics представила положительные долгосрочные данные первой фазы исследования препарата Нексигуран Зиклумеран (nex-z) у пациентов с транстиретиновой амилоидозой (ATTR) с кардиомиопатией

Интеллия Терапьютикс, одна из ведущих компаний в области редактирования генов, ориентированная на революционизацию медицины с помощью терапии на основе CRISPR, объявила о положительных результатах последующего наблюдения в ходе продолжающегося первого этапа клинических испытаний своего экспериментального препарата нексигуран зиклумеран (некс-з) у пациентов с амилоидозом транстиретина (ATTR) с кардиомиопатией. Результаты были представлены сегодня в рамках устного доклада на сессии по последним достижениям Научных Сессий Американской Кардиологической Ассоциации (AHA) 2025 года в Новом Орлеане, штат Луизиана.

ATTR-амилоидоз – это редкое заболевание, которое возникает из-за накопления мисфолдинг-белка транстиретина и может привести к повреждению различных органов, включая сердце. Препарат нексигуран зиклумеран направлен на исправление генетических аномалий, вызывающих заболевание, что значительно улучшает прогноз для пациентов. В ходе испытаний на первой фазе, препарат показал многообещающие результаты в снижении уровня патологического белка.