Intellia представила положительные результаты двухлетнего наблюдения в рамках продолжающегося исследования фазы 1 препарата Нексигурана Зиклумерана (nex-z) у пациентов с наследственным амилоидозом транс-тиретина с полинейропатией на ежегодной встрече Обще

Компания Intellia Therapeutics, Inc., ведущая клинические исследования в области генной терапии, объявила о положительных результатах двухлетнего наблюдения в рамках текущего первого этапа испытаний экспериментального препарата нексигуран зиклумеран (nex-z) для лечения наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN). Результаты были представлены устно в воскресенье, 18 мая, на ежегодной конференции Общества периферической нервной системы 2025 года в Эдинбурге, Великобритания. Также был представлен постер с проектом испытаний третьей фазы MAGNITUDE-2 для nex-z при ATTRv-PN.

ATTR-амилоидоз — это редкое наследственное заболевание, связанное с накоплением амилоидных белков, которые поражают нервы и другие органы, приводя к серьезным медицинским проблемам. Intellia Therapeutics активно развивает технологии CRISPR/Cas9 для редактирования генома, что может стать прорывным средством в лечении генетических заболеваний. Согласно данным исследования, препарат nex-z продемонстрировал устойчивое снижение уровня амилоидных отложений и улучшение состояния пациентов на протяжении двух лет.