Генная терапия компании Intellia Therapeutics не достигла прорыва (понижение рейтинга)

Компания Intellia начала исследование 3-й фазы HAELO для препарата NTLA-2002, направленное на пожизненный контроль наследственного ангионевротического отека (НАО) с помощью однократной дозы терапии на основе CRISPR. Положительные данные 2-й фазы NTLA-2002 показали, что у большинства пациентов не было приступов, однако такие ограничения, как небольшой размер выборки и короткий период наблюдения, требуют осторожной интерпретации. Данные 1-й фазы по нексигурану зиклумерану (nex-z) при амилоидозе ATTR показали стабилизацию заболевания, однако конкурентные препараты демонстрируют более значительные улучшения.