Генная терапия остаётся в центре внимания при гемофилии несмотря на недавнее сокращение рынка, врачи и пациенты повышают требования к успеху

Почти девять из десяти гематологов в странах ЕС4 и Великобритании теперь требуют данных о долгосрочной эффективности, прежде чем направлять пациентов с гемофилией А на генную терапию. Исследование пациентов, проведённое компанией Spherix, показывает сохраняющийся интерес к этому виду лечения. Несмотря на коммерческое сокращение рынка генной терапии при гемофилии, интерес врачей и пациентов к этой методике не исчез. Недавние коммерческие события, включая прекращение выпуска препарата BEQVEZ® компании Pfizer и отзыв ROCTAVIA, не снизили внимания к генотерапии как перспективному направлению лечения.