Генная терапия AMT-130 компании униКьюр заслуживает повышения оценки

Компания uniQure недавно передала свои мощности в Лексингтоне компании Genezen, освободив при этом 25 миллионов долларов и существенно сократив свои операционные расходы. В то же время препарат AMT-130 получил статусы прорывной терапии, RMAT, ускоренного рассмотрения и орфанного лекарственного средства от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а также ускоренное одобрение через систему cUHDRS. Кроме того, QURE занимается созданием центров инфузии с МРТ-навигацией, команд по обеспечению доступа страховых компаний и сетью центров передового опыта в США. Все эти шаги свидетельствуют о высокой уверенности руководства в успехе AMT-130. AMT-130 предназначен для лечения болезни Хантингтона, редкого генетического заболевания, для которого в настоящее время ограничены варианты терапии. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний США, болезнь Хантингтона затрагивает примерно 3-7 человек на каждые 100,000 американцев.