FDA присвоило статус приоритетного рассмотрения заявке Ionis на препарат против болезни Александра

Компания IONS получила приоритетное рассмотрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для препарата зилганерсен, предназначенного для лечения редкого заболевания под названием болезнь Александера. Ожидается, что решение будет принято 22 сентября 2026 года. Такое решение основывается на убедительных данных, полученных в рамках третьей фазы клинических испытаний.

Болезнь Александера является редким нейродегенеративным расстройством, которое часто диагностируется в раннем детстве и связано с мутациями в гене GFAP. По данным медицинских исследований, в мире зарегистрировано менее 500 случаев этого заболевания. Приоритетное рассмотрение FDA указывает на важность и срочность разработки нового метода лечения для пациентов с таким диагнозом.