FDA присвоило платформенный статус генотерапии от Sarepta

Благодаря тому, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус платформенной технологии их вирусному вектору, компания SRPT может ускоренно продвигать другие терапии, использующие тот же метод доставки генов. Этот статус позволяет применять результаты исследований и решений, уже накопленные для одного препарата, к другим продуктам, базирующимся на той же технологической платформе. К тому же, наличие такого статуса может облегчить процессы регуляторных проверок и снижает временные затраты на исследование и разработку новых терапий. Компания SRPT ранее уже достигла значительных успехов в области разработки генетических терапий для лечения редких заболеваний.