FDA отклонило заявку CAPR на клеточную терапию для лечения генетического расстройства, акции компании резко упали

Акции компании Capricor упали на 33% после того, как FDA отклонило ее заявку на лицензирование биологических лекарств (BLA) для препарата деремиоцел, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). В своем решении FDA указало на отсутствие данных об эффективности препарата, а также проблемы, связанные с производственным процессом (CMC). Capricor Therapeutics продолжает разрабатывать и исследовать инновационные методы лечения редких заболеваний. Однако решение FDA представляет серьезное препятствие для компании, которая стремится наладить сотрудничество с крупными фармацевтическими организациями в будущем. На сегодняшний день единственного утвержденного лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна не существует.