FDA одобрило новый высокодозовый режим применения препарата СПИНРАЗА® (нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии

Одобрение основывалось на данных ключевого исследования DEVOTE, которое изучало эффективность и безопасность высоких доз препарата SPINRAZA у пациентов, ранее не получавших лечение, а также уже проходивших терапию SPINRAZA. Высокая доза SPINRAZA будет доступна в Соединенных Штатах в ближайшие недели, а также одобрена в Европейском Союзе, Швейцарии и Японии. Компания Biogen Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило высокодозовый режим препарата SPINRAZA® (нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), который включает дозировки 50 мг/5 мл и 28 мг/5 мл.

Спинальная мышечная атрофия — это тяжелое нейродегенеративное заболевание, которое поражает главным образом детей и от которого страдает приблизительно 10 000–25 000 человек в мире. Нусинерсен, первый препарат, одобренный для лечения СМА, изменяет сплайсинг гена SMN2, что приводит к увеличению выработки белка SMN, необходимого для выживания нейронов.