FDA одобрило генную терапию от Novartis для лечения СМА

Компания Novartis получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на препарат Itvisma — одноразовую генную терапию, предназначенную для улучшения моторной функции у обширной группы пациентов с спинальной мышечной атрофией (СМА).

Спинальная мышечная атрофия представляет собой редкое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей слабости мышц. Это заболевание вызвано недостаточностью или полным отсутствием белка SMN, который необходим для выживания моторных нейронов. По данным Всемирной организации здравоохранения, СМА затрагивает примерно 1 из 10 000 живорождённых детей.