FDA одобрила препарат компании Merck для лечения редкого типа нейроэндокринных опухолей в почках

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в среду одобрило препарат Welireg (белзутифан) компании Merck & Co. Inc. для взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с местно-распространённой, нерезектабельной или метастатической феохромоцитомой или параганглиомой (PPGL). Это стало первым одобрением пероральной терапии для лечения PPGL — редких нейроэндокринных опухолей, которые могут распространяться на другие части тела. Welireg получил одобрение как от FDA, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам для взрослых пациентов с продвинутыми формами заболевания.

Ранее белзутифан был одобрен для лечения пациентов с синдромом фон Хиппеля–Линдау, редким генетическим заболеванием, связанным с риском развития различных опухолей. Исследования показали, что механизм действия Welireg направлен на ингибирование белка HIF-2α, который играет ключевую роль в устойчивости опухолей к гипоксии и их росту. Этот прорыв в лечении редких опухолей открывает новые возможности для пациентов с трудноизлечимыми формами рака.