[Экстренное сообщение в соответствии со ст. 53 ЛР] Roche представила обновленную информацию о безопасности генной терапии Elevidys™ для неподвижных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Компания "Рош" объявила о новых ограничениях на дозировку препарата ELEVIDYS™ (деландистроген мокспарвовек) для пациентов с Дюшенновской мышечной дистрофией (ДМД), которые не могут самостоятельно передвигаться, независимо от их возраста. Эти ограничения вступают в силу немедленно и касаются как клинических, так и коммерческих условий. В коммерческих условиях пациенты, которые не могут самостоятельно передвигаться, не должны получать препарат Elevidys. В рамках клинических испытаний набор и лечение таких пациентов будут немедленно приостановлены до тех пор, пока в протокол исследования не будут внедрены дополнительные меры по снижению рисков, такие как иммуно-модулирующая терапия. Органы здравоохранения, исследователи и врачи информируются, чтобы забота о пациентах могла быть оперативно скорректирована.

Дюшенновская мышечная дистрофия - это генетическое заболевание, которое поражает мышцы и приводит к их постепенному ослаблению и утрате функционирования. По данным Всемирной организации здравоохранения, это одно из самых распространенных наследственных заболеваний, встречающееся у 1 из 3 500 новорожденных мальчиков. Эксперты продолжают искать способы улучшения лечения и качества жизни для пациентов, страдающих этим заболеванием.