Efdoralprin Альфа от компании SNY достиг ключевых конечных точек в исследовании редкого заболевания

Разработанное компанией Sanofi лекарство эфдоральприн альфа достигло всех ключевых конечных точек в глобальном исследовании фазы II, демонстрируя потенциал в качестве первой восстанавливающей рекомбинантной терапии для дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD). Дефицит альфа-1-антитрипсина является редким генетическим заболеванием, которое может привести к серьезным проблемам с легкими и заболеваниям печени. Терапия на основе рекомбинантного белка, такая как эфдоральприн альфа, может стать прорывом в лечении этой патологии, предоставляя новый подход для больных с ограниченными возможностями лечения.