Editas определила EDIT‑401 в качестве флагманской in vivo‑терапии для лечения гиперхолестеринемии

Компания EDIT выбрала EDIT-401, однократную терапию редактирования генов in vivo, в качестве ведущего кандидата своего портфеля разработок для снижения риска, связанного с повышенным уровнем холестерина. Повышенный уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) является установленным фактором риска сердечно-сосудистых заболеваний. Стандартные подходы к его коррекции включают статины, эзетимиб, а также ингибирование PCSK9 с помощью моноклональных антител или малых интерферирующих РНК. Однократные in vivo подходы к редактированию генов изучаются как способ долговременного снижения ЛПНП; среди наиболее исследуемых мишеней — PCSK9 и ANGPTL3, по которым в доклинических и ранних клинических исследованиях уже сообщалось об устойчивом снижении уровня холестерина.