Editas Medicine сообщает, что собственная доставка жидкокристаллических наночастиц в организм обезьян позволяет редактировать промотор HBG1/2 для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Это было представлено на Конгрессе Европейской гематол

Спустя пять месяцев после однократной дозы было достигнуто 58% среднее редактирование с использованием высокоэффективной доставки клеток-предшественников гемопоэтической системы, продемонстрировав терапевтически значимые уровни редактирования с применением клинически проверенной стратегии. Этот подход может открыть новые возможности в лечении гематологических заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия и другие генетические нарушения крови. Методика также подтверждена в клинических испытаниях, где показала свою безопасность и эффективность.