Editas Medicine публикует финансовые результаты за четвертый квартал и весь 2024 год и делится обновлениями о деятельности компании

Компания готовится объявить двух кандидатов на терапию in vivo редактирования генов с целью повышения экспрессии, один из которых в гемопоэтических стволовых клетках (ГСК), а другой в печени, к середине 2025 года. Компания представит дополнительные предклинические данные in vivo для ГСК и в отношении одного из показателей печени к концу года. Также планируется определить одну дополнительную целевую клеточную ткань/тип к концу года. Компания обладает сильной финансовой позицией с возможностью финансирования операционной деятельности до второго квартала 2027 года.

Разработка продуктов в области генной терапии in vivo нацелена на лечение наследственных заболеваний, связанных с генетическими мутациями. Например, повышение экспрессии определенных генов в печени может быть использовано для лечения таких заболеваний, как болезнь Фабри и амилоидоз. Работы с гемопоэтическими стволовыми клетками могут оказаться полезными в терапии различных форм анемии и иммунодефицитов.