Disc Medicine получила полный ответ от FDA по препарату Битопертин для лечения ЭПП

Компания Disc Medicine, Inc., расположенная в Уотертауне, штат Массачусетс, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило письмо с полным ответом (CRL) по заявке на новое лекарственное средство (NDA) для битопертина как лечения пациентов с эритропоэтической протопорфирией (EPP). Битопертин находился на стадии рассмотрения для ускоренного одобрения в рамках программы пилотных ваучеров нацкомиссара (CNPV).

Эритропоэтическая протопорфирия — редкое генетическое заболевание, которое вызывает болезненную светочувствительность и может привести к повреждению кожи при воздействии солнечного света. FDA часто выдает письма с полным ответом, когда необходимо дополнительное исследование или информация, прежде чем одобрить препарат для клинического применения.