Disc Medicine: подача заявки на регистрацию нового препарата и потенциальная стоимость CNPV для битопертина увеличивают ценность для акционеров

Компания Disc Medicine получила рейтинг "Сильная покупка" благодаря значительному прогрессу в разработке препарата битопертин для лечения эритропоэтической протопорфирии (EPP) и ксантогранулемы (XLP). Компания IRON подала заявку на получение нового лекарственного препарата (NDA) для битопертина в рамках Ускоренного одобрения, подкреплённого положительными результатами исследований фазы 2, BEACON и AURORA, которые показали снижение уровня протопорфирина IX (PPIX) и улучшение качества жизни (QoL) пациентов. Компания также получила редкий ваучер Национального приоритета Комиссара (CNPV), который может ускорить рассмотрение FDA до 1-2 месяцев.

Битопертин разрабатывается для того, чтобы помочь пациентам, страдающим от болезненной фотосенситивности, связанной с EPP. По данным Всемирной организации здравоохранения, EPP встречается примерно у 1 из 75 000 людей, в то время как XLP является еще более редким заболеванием. Ускоренное одобрение FDA оказывает серьёзное влияние на доступность инновационных методов лечения для пациентов, нуждающихся в срочной помощи.