Denali: Поддерживаем рекомендацию «покупать» благодаря расширению использования DNL126 для лечения синдрома Санфилиппо типа IIIA

Denali Therapeutics Inc. сохраняет рейтинг "Сильная покупка" благодаря прогрессу в своей программе по MPS II [синдром Хантера] с тивиденофуспом альфа. Несмотря на прекращение усилий по разработке препаратов для борьбы с боковым амиотрофическим склерозом (ALS), заявка Denali на тивиденофусп альфа находится на приоритетном рассмотрении FDA по ускоренному пути утверждения, продление даты решения назначено на 5 апреля 2026 года. Платформа ETV компании позволяет расширяться в область других лизосомных болезней накопления, причем DNL126 для MPS IIIA предлагает катализаторы в краткосрочной перспективе и демонстрирует универсальность платформы.

Тивиденофусп альфа — это экспериментальный препарат, предназначенный для лечения редкого генетического заболевания MPS II, известного как синдром Хантера. По оценкам, MPS II влияет на 1 из 100 000 — 170 000 человек, преимущественно страдающих мальчиков. Denali Therapeutics также активно исследует другие терапевтические программы, включая нервно-бронхиальную связку для лечения дегенеративных нервных болезней.