Chiesi Global Rare Diseases и Protalix BioTherapeutics просят повторной оценки EMA отрицательного заключения по альтернативному режиму дозировки Elfabrio (пегунигальсидаза альфа) каждые четыре недели в ЕС

Европейский Союз утвердил применение лекарства Elfabrio с режимом дозирования каждые две недели. Препарат предназначен для лечения редких генетических заболеваний и подтвержден Европейским агентством лекарственных средств (EMA). Elfabrio используется для лечения пациентов с болезнью Фабри, редким наследственным заболеванием, которое влияет на различные системы органов. Болезнь Фабри вызвана мутациями в гене GLA, которые приводят к накоплению определенных липидов в организме, вызывая повреждения органов и сокращая продолжительность жизни.