Cassava Sciences сообщила о положительных результатах доклинического исследования Симуфилама при эпилепсии, связанной с туберозным склерозом

Исследование на мышиной модели комплекса туберозного склероза (КТС) дополнительно подтвердило противосудорожную активность симуфилама. Работа выполнена в сотрудничестве с организацией TSC Alliance с использованием широко признанной модели с нокаутом гена Tsc1. Первый клинический проект по изучению симуфилама при эпилепсии, связанной с КТС, ожидается к запуску в первом полугодии 2026 года.

Компания Cassava Sciences (NASDAQ: SAVA), клиническая биотехнологическая компания, разрабатывающая новые методы лечения заболеваний центральной нервной системы, сообщила об этих результатах.

КТС — редкое генетическое заболевание, обусловленное мутациями в генах TSC1 или TSC2; эпилептические приступы возникают у большинства пациентов с КТС (до 80–90%). Модели с нокаутом Tsc1 характеризуются гиперактивацией сигнального пути mTOR и широко применяются для исследования эпилептогенеза при КТС. Симуфилам — экспериментальный препарат Cassava Sciences, нацеленный на патологически изменённый филамин A (FLNA); ранее он изучался как потенциальная терапия болезни Альцгеймера.