Cassava Sciences сообщила о положительных результатах доклинического исследования симуфилама при эпилепсии, связанной с комплексом туберозного склероза (КТС)

Исследование на мышиной модели комплекса туберозного склероза (КТС) дополнительно продемонстрировало противосудорожную активность симуфилама. Работа проведена в сотрудничестве с организацией TSC Alliance с использованием широко признанной модели с нокаутом гена Tsc1. Ожидается, что первое клиническое исследование симуфилама при эпилепсии, связанной с КТС, начнётся в первой половине 2026 года.

Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA; далее — «Cassava», «Компания») — биотехнологическая компания клинической стадии, сосредоточенная на разработке новых методов лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС).

Для справки: КТС — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в генах TSC1 или TSC2 и нарушением сигнального пути mTOR; эпилепсия развивается у примерно 80–90% пациентов в течение жизни. Модели с нокаутом Tsc1 у мышей воспроизводят судорожный фенотип и нейрональные аномалии, наблюдаемые при КТС, что делает их стандартным инструментом для доклинической оценки противосудорожных подходов. Симуфилам — пероральная малая молекула, нацеленная на изменённую форму белка филамина A; препарат ранее изучался в отношении болезни Альцгеймера в клинических исследованиях.