Cassava Sciences сообщила о положительных результатах доклинического исследования симуфилама при эпилепсии, связанной с комплексом туберозного склероза

Исследование на мышиной модели ТСК дополнительно продемонстрировало противосудорожную активность симуфилама. Работа проведена в сотрудничестве с организацией TSC Alliance с использованием широко признанной модели нокаута Tsc1. Ожидается, что первое клиническое исследование симуфилама при эпилепсии, связанной с ТСК, начнётся в первом полугодии 2026 года.

Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA; далее — «Cassava», «Компания»), биотехнологическая компания на клинической стадии, сосредоточенная на разработке новых методов лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), сегодня сообщила об этих результатах.

Комплекс туберозного склероза (ТСК) — редкое генетическое заболевание, вызываемое мутациями в генах TSC1 или TSC2 и приводящее к гиперактивации сигнального пути mTOR. Эпилепсия является одним из наиболее частых клинических проявлений ТСК и нередко начинается в раннем детском возрасте; у части пациентов сохраняется резистентность к терапии. TSC Alliance — американская некоммерческая организация, поддерживающая пациентов и финансирующая исследования ТСК; для лечения судорог при ТСК в США одобрен эверолимус, а вигабатрин является препаратом первой линии при инфантильных спазмах, связанных с ТСК.