Cassava Sciences сообщает о положительных результатах доклинического исследования по оценке Симьюфилама для лечения эпилепсии, связанной с туберозным склерозом
Исследование на модели мыши с ТКС дополнительно демонстрирует противосудорожную активность симуфилама. Исследование проведено в сотрудничестве с Альянсом по ТКС, используя хорошо признанную модель с нокаутом гена Tsc1. Ожидается, что первое клиническое исследование симуфилама при эпилепсии, связанной с туберозным склерозом, начнется в первой половине 2026 года.
Туберозный склероз (ТКС) является редким генетическим заболеванием, которое вызывает образование доброкачественных опухолей в различных органах, включая мозг, что часто приводит к эпилепсии и другим неврологическим расстройствам. Симуфилам, в первую очередь изучаемый как потенциальное лечение для болезни Альцгеймера, представляет собой перспективное лекарственное средство и в борьбе с ТКС-связанными судорогами. Исследование показало обнадеживающие результаты, что могло бы расширить сферу применения симуфилама и повысить качество жизни пациентов с ТКС.