Capricor Therapeutics предоставляет обновление по программе Deramiocel для лечения мышечной дистрофии Дюшенна после встречи типа A

Каприкор Терапьютикс, биотехнологическая компания, разрабатывающая преобразующие клеточные и экзосомные терапевтические препараты для лечения редких заболеваний, объявила об обновлении регуляторного статуса своей заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для Дерамиоцела, экспериментальной клеточной терапии компании для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это обновление последовало за недавней встречей типа А с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) после получения полного ответа (CRL) в июле 2025 года.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое и тяжелое наследственное заболевание, которое поражает преимущественно мальчиков и связано с прогрессирующей слабостью мышц. Ожидаемая продолжительность жизни пациентов с этим заболеванием обычно не превышает 30 лет. В последнее время ведутся активные исследования и разработки в области лечения мышечной дистрофии Дюшенна с использованием генной и клеточной терапии, которые нацелены на улучшение качества жизни больных и замедление прогрессирования заболевания.