Capricor Therapeutics дала обновление по регуляторному статусу заявки на регистрацию Deramiocel для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Capricor Therapeutics, биотехнологическая фирма, занимающаяся разработкой трансформационных клеточных и экзосомальных терапевтических средств для редких заболеваний, сегодня объявила, что получила Полное письмо-ответ от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в отношении своей заявки на лицензию на биологический препарат для Дерамиоцела, ведущего кандидата на клеточную терапию для лечения кардиомиопатии, связанной с мышечной дистрофией Дюшенна.

Подобные письма-ответы указывают на необходимость внесения доработок или предоставления дополнительной информации перед одобрением препарата. Capricor Therapeutics планирует работать в тесном сотрудничестве с FDA, чтобы удовлетворить все требования, указанные в письме-ответе. В 2023 году предварительные результаты клинических испытаний показали значительное улучшение сердечной функции у пациентов, что придаёт компании уверенность в успешном завершении процесса одобрения.