CAMP4 Therapeutics начинает токсикологические исследования GLP для CMP-SYNGAP-01

Компания CAMP4 Therapeutics Corporation, клинический разработчик биофармацевтических препаратов, создающих терапевтические агенты, нацеленные на регуляцию РНК с целью усиления экспрессии генов, что помогает восстановить нормальные уровни белка для лечения широкого спектра генетических заболеваний, объявила о начале токсикологических исследований в соответствии с нормами надлежащей лабораторной практики (GLP) для своего ведущего кандидата на продукт, CMP-SYNGAP-01. Эти исследования поддержат планируемую подачу заявки на клинические испытания, что может позволить начать первую в мире фазу 1/2 клинических испытаний на людях в случае расстройств, связанных с геном SYNGAP1, уже во второй половине 2026 года.

Ген SYNGAP1 важен для нормального функционирования мозга, и мутации в этом гене связаны с различными неврологическими расстройствами, включая задержку развития и эпилепсию. CAMP4 Therapeutics использует новаторский подход к лечению заболеваний, связанных с недостаточной экспрессией генов, что может предоставить новое направление в терапии генетических нарушений.