CAMP4 Представляет Переводческие Данные по Программе Нарушений, Связанных с SYNGAP1, Демонстрирующие Повышение Уровня Белка у Некоторых Приматов, и Обзор Предклинических и Подробных Безопасных Данными однократного Повышающего Дозу Исследования по Программ

У мышей с гаплонедостаточностью SYNGAP1, которым был применён препарат CMP-SYNGAP-01, было отмечено увеличение уровня белка SYNGAP1. Лечение привело к восстановлению нескольких поведенческих фенотипов, зависящих от SYNGAP1. Гаплонедостаточность SYNGAP1 связана с рядом неврологических расстройств у людей, включая интеллектуальную недостаточность и аутизм. Увеличение уровня белка после лечения может свидетельствовать о потенциале CMP-SYNGAP-01 как терапии для коррекции симптомов, связанных с дефицитом SYNGAP1. Дальнейшие исследования будут направлены на оценку долгосрочных эффектов и безопасности данного лечения.