Biohaven объявила об одобрении FDA и приоритетном рассмотрении заявки на новый препарат трорилузол для лечения спиноцеребеллярной атаксии

Спиноцеребеллярная атаксия (SCA) — это редкое генетическое и потенциально смертельное нейродегенеративное заболевание, для которого не существует доступного лечения. Препарат Трорилузол показал замедление прогрессирования заболевания SCA на 50-70% по основным и вторичным показателям через три года в исследовании с использованием реальных данных. Спиноцеребеллярная атаксия поражает мозжечок и спинной мозг, что приводит к ухудшению координации движений и расходящейся походке. Заболевание наследуется в аутосомно-доминантном порядке, а его симптомы могут проявляться в любом возрасте.