Biogen дал обновленную информацию о регуляторном статусе схемы лечения высокой дозой Нусинерсена

Компания Biogen Inc. объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало Полное ответное письмо (CRL) в ответ на дополнительную заявку на новый препарат (sNDA) компании. Эта заявка касается высокодозового режима применения препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В письме FDA запрашивается обновление технической информации в модуле Химии, Производства и Контроля (CMC) заявки.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое генетическое заболевание, влияющее на нервные клетки, ответственные за движение мышц, что приводит к их слабости и атрофии. Нусинерсен, продающийся под торговой маркой Spinraza, является первым одобренным лечением СМА и нацелен на улучшение производства белка SMN, который необходим мышцам для их нормального функционирования. Компания Biogen продолжает работать с FDA для выполнения всех условиях, указанных в ответном письме.