BBP-418 демонстрирует стабильную эффективность и благоприятный профиль безопасности в промежуточном анализе третьей фазы исследования FORTIFY по LGMD2I/R9

Результаты промежуточного анализа фазы 3 исследования FORTIFY, представленные в ходе важного устного выступления на конференции MDA, подчеркивают широкую и стабильную эффективность препарата BBP-418 в ключевых клинических точках и в заранее определенных подгруппах. Препарат BBP-418 предназначен для лечения пациентов с дистрофией, вызываемой мутациями в гене FKRP. Исследование проводится компанией BridgeBio Pharma, которая специализируется на разработке генетических и онкологических препаратов.