Ассоциация миодистрофии называет одобрение FDA препарата Itvisma (онасемноген абепарвовек-бврве) от компании Novartis крупным достижением для сообщества, страдающего спинальной мышечной атрофией

Единственная генная терапия для замены гена у детей в возрасте от двух лет, подростков и взрослых, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Этот вид терапии направлен на устранение генетической причины заболевания путем доставки функциональной копии поврежденного гена. Спинальная мышечная атрофия — это наследственное заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей моторных нейронов, что приводит к мышечной слабости и атрофии. В клинических испытаниях у пациентов, получивших лечение, отмечено улучшение двигательных функций и увеличение продолжительности жизни.