Ascendis подала заявку на получение разрешения на маркетинг в Европейское агентство лекарственных средств для TransCon® CNP для лечения детей с ахондроплазией

Ascendis Pharma A/S объявила о подаче заявки на получение разрешения на маркетинг (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для TransCon CNP (навепегритид) в качестве лечения для детей с ахондроплазией, редким генетическим заболеванием, которое вызывает скелетную дисплазию и для многих пораженных индивидов значительные последствия для здоровья, физической функциональности и качества жизни. TransCon CNP является исследуемым продрагом С-типового натрийуретического пептида (CNP), который вводится один раз в неделю и предназначен для непрерывного ингибирования чрезмерно активного пути FGFR3 при ахондроплазии путем непрерывного воздействия активного CNP на рецепторы в тканях по всему телу, включая зоны роста и скелетные мышцы.

Ахондроплазия является одной из наиболее распространенных форм карликовости, и ее частота составляет примерно 1 случай на 15,000-40,000 рождений. Это первое лечение подобного рода, которое обеспечивает непрерывное воздействие на рецепторы, что может изменить подход к лечению этой генетической аномалии. Если будет одобрено, это лекарство станет значительным шагом вперед для детей, страдающих от этого заболевания.