Applied Therapeutics представляет полные 12-месячные результаты клинических исследований и новые основные данные по исследованию INSPIRE фазы 2/3 препарата Говорестат при CMT-SORD на экстренной устной презентации на ежегодной встрече Общества периферическ

Исследование показало замедление прогрессирования заболевания при анализе МРТ в течение 24 месяцев. Улучшение результатов и уменьшение уровня сорбитола сохранялись на протяжении всего периода исследования. Было установлено статистически значимое соотношение между абсолютным снижением уровня сорбитола и изменениями в тестах 10MWRT и CMT-FOM для нижней конечности за 12 месяцев, хотя основной критерий эффективности 10MWRT за тот же период не оказался статистически значимым (эта мера была удалена из оценки клинических результатов CMT-FOM на основе результатов исследования ACT-CMT*). Было зарегистрировано статистически значимое улучшение в показателе CMT-HI и корреляция между процентным изменением уровня сорбитола и изменением в CMT-HI через 12 месяцев. Лечение препаратом говорастат крыс с CMT-SORD-Null показало значительное снижение уровня сорбитола на 37% (p=0.005) в седалищном нерве после применения говорастата, что отражает периферическую нейропатию, характерную для пациентов с CMT-SORD. Говорастат остается в целом безопасным и хорошо переносимым. Компания Applied Therapeutics, Inc. намерена подать заявку на получение разрешения на новый лекарственный препарат (NDA) для говорастата в лечении CMT-SORD в 2025 году.

Характерным признаком болезни Шарко-Мари-Тута является поражение периферических нервов, что приводит к мышечной слабости и нарушению чувствительности. Препарат говорастат (AT-007) действует путем снижения уровня сорбитола, накопление которого связано с недостатком фермента сорбитолдегидрогеназы. Это первое в своем роде лечение для данной подгруппы заболевания, что подчеркивает значимость продолжающихся клинических исследований.